Магистрант СПбГУ Мария Черепкова стала победителем конкурса, проводившегося в рамках программы «УМНИК» по направлению «Биотехнология», цель которой — выявление молодых ученых, стремящихся самореализоваться через научную и инновационную деятельность. Мария Черепкова получила грант на разработку нового способа терапии одного из самых распространенных нейродегенеративных заболеваний.
Финансовая поддержка получена от Фонда содействия развитию малых форм предприятий в научно-технической сфере для реализации амбициозного проекта, результатом которого может стать новый и эффективный способ борьбы с болезнью Паркинсона. Это хроническое прогрессирующее неврологическое заболевание имеет в большинстве случаев неустановленную природу. В результате болезни гибнут дофаминергические нейроны среднего мозга, способные продуцировать дофамин и участвующие в инициации двигательной активности. По статистике, более 20 % жителей Европы старше 80 лет имеют симптомы данной болезни. Существующие на сегодняшний день подходы к борьбе с болезнью Паркинсона направлены на симптоматическое лечение, а не на восстановление клеток головного мозга.
В рамках реализуемого в СПбГУ проекта планируется разработать новый способ получения дофаминергических нейронов из клеток других типов — клеток соединительной ткани, глиальных клеток или других нейронов — с помощью метода прямого репрограммирования клеток, суть которого заключается во введении генетических конструкций, при помощи которых возможно изменить клеточную специализацию. В конечном итоге планируется определить набор транскрипционных факторов, способствующих эффективному получению дофаминергических нейронов, а также вывод технологии на рынок биотехнологии и фармакологии.
Метод прямого репрограммирования, который собирается использовать Мария в своем исследовании, имеет ряд преимуществ. Клетки, полученные данным способом, в меньшей степени подвержены риску канцерогенеза, методика требует меньше времени — несколько недель против нескольких месяцев, а также прямое репрограммирование можно проводить прямо в теле пациента, избегая тем самым хирургического вмешательства.
Для отработки методики планируется создание трансгенной мыши, несущей флуоресцентные репортеры под генами — маркерами нейронов разных типов. Для данной части работы используется система геномного редактирования CRISPR/Cas9, которая обеспечивает самую высокую на сегодняшний день точность генетических модификаций.
Проект рассчитан на два года и реализуется в лаборатории нейробиологии и молекулярной фармакологии Института трансляционной биомедицины СПбГУ, научным руководителем которой является Рауль Гайнетдинов.
См. также:
